核酸药物的研发历经 40 多年的发展,从“无人问津”到“门庭若市”,其基本原理与机 制的完善总体可大致分成 3 个阶段:第一阶段始于 1956 年,科学家发现双链 RNA 在 RNA 沉默中扮演了重要的角色,由此拉开了基于 RNA 药物研发的序幕;第二阶段约为 1978 年 ~1998 年,ASO 和 RNA 干扰机制相继被发现,多种小核酸药物逐渐进入人们的视线;第 三阶段为 2020 年后新冠大流行期间,两款 mRNA 疫苗的上市正式宣告 mRNA 技术进入商 业化时代,新冠 mRNA 疫苗得到广泛应用,也让越来越多的投资者关注到核酸药物的潜力。 核酸药物有望成为继小分子药、抗体药物后第三大药物类型,mRNA 技术进入快速发展的 黄金年代