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小核酸药物，近年来受关注度极高。凭借独特的结构特点和作用机制，小核酸药物可直接靶向致病基因，为一些无药可用的、急需的临床需求提供治疗的可能，尤其是遗传病、罕见病。
自首个小核酸类药物Fomivirsen上市以来，经过20多年高速的药物开发，目前已有近19款小核酸药物获批上市，一些品种已获得商业成功，如“灵魂砍价”的国谈品种-诺西那生钠，临床用于治疗脊髓性肌萎缩症，2020-2022年的全球年均销售额近18-21亿美元，引领小核酸药物市场。
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