小干扰RNA(Small interfering RNA, siRNA)又称为沉默RNA、短干扰RNA或非 编码RNA,是一类长度在21~25个核苷酸的 短双链RNA分子。由于siRNA的特异性和基 因沉默功能,有望成为治疗各种感染性、血 液肿瘤、心血管和神经退行性疾病的基本方 法。 Alnylam于2022年6月14日宣布,FDA 批准其siRNA药物Amvuttra®(Vutrisiran) 用 于 治 疗 成 人 遗 传 性 转 甲 状 腺 素 介 导 (hATTR)淀粉样变性的多发性神经病。目 前,全球范围内有超过20家公司进入并专注 于siRNA药物的研发,而Alnylam近乎垄断 了siRNA市场。 高质量的药物专利调研对企业的侵权分 析、生物类似药开发、投融资和药物研发等 提供技术情报显得尤为重要,也有助于提高 企业的核心竞争力。下文将详细介绍如何针 对siRNA药物展开全面、准确的专利检索分 析,进而形成专利调研报告。